Dados do Trabalho

Título

AVANÇOS E DESAFIOS: NOVAS PERSPECTIVAS DE TRATAMENTO PARA DOENÇA DE HUNTINGTON

Fundamentação/Introdução

A Doença de Huntington (DH) é uma doença monogenética, autossômica dominante, que tem uma progressão degenerativa ao longo de um período de 10-25 anos, afetando primariamente o sistema nervoso central e levando a anormalidades de movimento, mudanças de personalidade e declínio cognitivo.

Objetivos

Investigar as mais recentes abordagens farmacológicas de tratamento testadas e sua eficácia no controle da DH.

Delineamento e Métodos

Trata-se de uma revisão sistemática de abordagem qualitativa. A pesquisa dos artigos foi feita a partir da Biblioteca Virtual em Saúde, através de vocabulário controlado (“Doença de Huntington”, “Tratamento Farmacológico” e “Resultado do Tratamento”). Os artigos selecionados foram aqueles indexados nos últimos 5 anos, escritos em inglês ou português, cujo texto completo pôde ser acessado. Ao final da triagem, restaram quinze estudos que contemplavam os critérios de inclusão, sendo 8 ensaios clínicos duplo-cegos, 4 abertos, 2 relatos de caso e 1 revisão.

Resultados

A Tetrabenazina foi o primeiro fármaco liberado para controle de distúrbios motores na DH. A Deutetrabenazina surge como agente similar, mantendo o mesmo perfil farmacocinético, mas com diminuição da variabilidade metabólica, permitindo doses menores e menos frequentes ao longo do dia para atingir o mesmo efeito terapêutico. Outras drogas, como Mavoglurant e Pridopidina, apesar de bem toleradas, não conseguiram reduzir sintomas motores relacionados à DH. Um interesse importante da comunidade científica é frear a progressão da doença. Algumas substâncias, como o Selisitat, Rilmenidina e Creatina, parecem promissoras nesse aspecto, sendo necessários estudos de coorte de mais longa duração para evidenciar sua eficácia. Quanto aos aspectos neuropsiquiátricos da DH, drogas como Zuclopentixol, N-acetilcisteína e Canabinoides mostraram benefício no controle da irritabilidade e na qualidade de vida desses pacientes. A Bupropiona, entretanto, não apresentou efeito significativo sobre a apatia em indivíduos com DH não depressivos. Diversas drogas demonstraram melhora da sintomatologia e do quadro anatomopatológico da DH em modelos animais, mas não apresentaram efeito significativo em ensaios clínicos com humanos, como foi o caso da Cistamina, Coenzima Q10 e PBT2.

Conclusões/Considerações finais

Não há, atualmente, tratamento modificador da DH que possa alterar sua progressão. Existem, todavia, drogas com esse potencial que estão sendo testadas e podem virar uma realidade no futuro. O controle dos sintomas continua sendo o principal objetivo do tratamento.

Palavras-chave

Doença de Huntington; Tratamento Farmacológico; Resultado do Tratamento.